Le Comité des Ministres, organe décisionnel du Conseil de l’Europe, a adopté fin 2017 la Résolution CM/Res(2017)43 sur des principes visant à améliorer la qualité des soins prodigués aux hémophiles. Cette résolution a été élaborée par le Comité européen sur la transfusion sanguine (CD-P-TS) à partir des recommandations de la quatrième réunion de l’Initiative de Wildbad Kreuth* qui s’est tenue en 2016 et portait sur l’utilisation optimale des facteurs de coagulation et des plaquettes. Ce nouveau texte remplace la Résolution CM/Res(2015)3 sur le même sujet et appelle les gouvernements à prendre en compte des principes spécifiques au traitement de l’hémophilie et à la prise en charge des patients hémophiles.

Problèmes d’accès aux traitements de l’hémophilie

L’hémophilie et les troubles hémorragiques affectent la capacité du sang à coaguler. S’ils ont accès à un traitement adéquat, les individus touchés peuvent mener une vie normale et productive. Toutefois, en dépit de la rareté de ces conditions, il est difficile de garantir l’accès à un traitement adéquat, souvent coûteux ou insuffisamment disponible.

La nouvelle Résolution sur l'hémophilie

La nouvelle Résolution prévoit la création de systèmes de prise en charge de l’hémophilie basés sur des approches pluridisciplinaires, ainsi que la création d’instances consultatives sur les soins aux hémophiles, comprenant des représentant de cliniciens, d’organismes nationaux actifs dans le domaine de l’hémophilie, d’associations de patients, de ministères de la Santé, d’organismes payeurs, d’établissements du sang et d’autorités réglementaires.

Choix du traitement de l’hémophilie

La décision d’utiliser un produit thérapeutique nouveau ou alternatif doit reposer sur la preuve de son efficacité et de sa sécurité et pas seulement sur les critères de coût ; des données et des résultats plus probants (comme la qualité de vie liée à la santé, les taux annuels d’hémorragie, la mortalité et le taux d’absentéisme scolaire ou professionnel) devraient également être recueillis pour surveiller l’efficacité des différents traitements.

Traitement prophylactique des patients atteints d’hémophilie sévère

La prophylaxie est actuellement reconnue comme le traitement optimal pour les enfants atteints d’hémophilie grave et une prophylaxie continue devrait également être offerte aux adultes si un clinicien le recommande, en consultation avec le patient. Le traitement par des facteurs de coagulation à demi-vie prolongée devrait être individualisé et la protection contre l’hémorragie devrait être améliorée en augmentant les concentrations résiduelles.

Facteurs de coagulation isolés

Dans la mesure du possible, des concentrés de facteurs de coagulation isolés devraient être utilisés pour le traitement des patients atteints de maladies hémorragiques rares. La Résolution fixe la quantité minimale du facteur VIII de coagulation utilisée chaque année dans chaque Etat membre à un nouveau niveau d’au moins 4 unités internationales (UI) par habitant en population générale et recommande que les données, exprimées en UI par patient hémophilie sévère, soient à l’avenir recueillies en parallèle. La Résolution fixe en outre la consommation minimale de concentré de facteur IX dans chaque pays à 0,5 UI par an et par habitant en population générale.

Incidence d’inhibiteurs dans le traitement de l’hémophilie

Enfin, la Résolution recommande une meilleure compréhension et une réduction au minimum du risque posé par la variation de l’incidence des inhibiteurs entre les différents produits : les patients avec inhibiteurs devraient avoir accès au traitement d’induction de tolérance immune ainsi qu’à une intervention chirurgicale élective dans un centre spécialisé, tandis qu’un traitement prophylactique avec des agents de contournement devrait être proposé aux enfants hémophiles ayant développé des inhibiteurs et pour lesquels l’induction d’une tolérance immune a échoué ou n’est pas adaptée.

Rôle du Conseil de l’Europe

Les travaux du Conseil de l’Europe dans le domaine de la transfusion sanguine se concentrent sur l’étude des aspects éthiques, juridiques et organisationnels de la transfusion, en vue d’assurer la qualité et l’utilisation optimale du sang et des composants sanguins, d’en améliorer la disponibilité et d’en éviter le gaspillage, et d’analyser le possible impact éthique et organisationnel des nouveaux développements scientifiques.

En savoir plus sur la nouvelle Résolution

• Lire le texte intégral de la « Résolution CM/Res(2017)43 sur les principes gouvernant les traitements de l’hémophilie »
• En savoir plus sur les activités de l’EDQM dans le domaine de la transfusion sanguine.
• En savoir plus sur l’Initiative de Wildbad Kreuth.
• En savoir plus sur les travaux du Consortium européen de l’Hémophilie (EHC) en matière d’hémophilie et autres troubles congénitaux de la coagulation.