Le chapitre général 5.14. Médicaments de transfert génétique pour usage humain a été publié pour la première fois dans le Supplément 5.6 de la Pharmacopée Européenne (Ph. Eur.), en 2006, époque à laquelle aucun médicament de thérapie génique (MTG) approuvé n’était encore disponible sur le marché européen. Depuis lors, plusieurs MTG ont été approuvés et la liste des essais cliniques en cours, qui ne cesse de s’allonger, aboutira probablement à la mise sur le marché, en Europe, d’autres médicaments de ce type, prometteurs pour le traitement de maladies très variées. La thérapie génique devenant réalité, il est apparu nécessaire de définir une manière standardisée de contrôler ces produits, ce qui a incité la Commission européenne de Pharmacopée (EPC) à déterminer, en mars 2020, une nouvelle approche en matière de MTG pour usage humain et à inscrire ce domaine parmi ses priorités 2023-2025.

Lors de sa 178^e session (19-20 mars 2024), l’EPC a adopté la monographie générale Médicaments de thérapie génique pour usage humain (1386) et le chapitre général Informations complémentaires sur les médicaments de thérapie génique pour usage humain (5,34), qui la complète et qui remplacera le chapitre général 5.14.

Outre une section Exigences générales contenant des dispositions relatives à la production de l’ensemble des MTG, ainsi que des exigences spécifiques aux vecteurs recombinants et aux cellules génétiquement modifiées pour usage humain, la monographie générale 3186 comprend trois sections décrivant des exigences supplémentaires applicables aux classes de MTG actuellement approuvées en Europe, à savoir :

• les cellules humaines autologues génétiquement modifiées par l’intégration de vecteurs rétroviraux ou lentiviraux ;
• les vecteurs viraux adénoassociés pour usage humain ;
• les virus herpès simplex oncolytiques recombinants pour usage humain.

Le chapitre général 5.34, quant à lui, contient des recommandations sur les classes de produits n’étant pas encore disponibles sur le marché européen, afin d’aider les utilisateurs et utilisatrices, et comprend :

• la version révisée des sections reprises du chapitre 5.14, qui couvrent :
  • les vecteurs plasmidiques pour usage humain ;
  • les vecteurs adénoviraux pour usage humain ;
  • les vecteurs poxviraux pour usage humain ;
  • les vecteurs dérivés de retroviridae pour usage humain ;
• une toute nouvelle section consacrée aux cellules bactériennes génétiquement modifiées pour usage humain.

Par ailleurs, dans un souci d’harmonisation avec la nouvelle approche adoptée, le chapitre général 5.2.12. Matières premières d’origine biologique utilisées pour la production des médicaments à base de cellules et des médicaments de thérapie génique a lui aussi été révisé.

La nouvelle monographie générale fournit un cadre commun d’exigences s’appliquant aux MTG, tout en intégrant le niveau de flexibilité jugée nécessaire pour ces produits, au vu de l’évolution rapide, par nature, du domaine. Cette approche marque une étape importante vers un contrôle standardisé des MGT et, conjointement aux orientations complémentaires détaillées à destination des utilisateurs et utilisatrices dans le nouveau chapitre général 5.34, contribue de manière significative à l’amélioration de la santé publique en Europe et au-delà.